入保的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发

今日，国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险，工伤保险和生育保险药品目录的通知》，两款重磅罕见病药物:诺西那生钠注射液，氨吡啶缓释片均出现在调整后的医保药品目录中。

其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩治疗药物，也是2016年国谈起，首次被纳入目录的高值罕见病药物同时，氨吡啶缓释片作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入国家医保目录，开创了历史纪录

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，因呼吸肌无力，大多数SMA1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭，是两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。

2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》，同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》，2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市，2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。“这个故事感动了很多人。

多发性硬化是累及中枢神经系统的终身性，进展性的自身免疫疾病，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一发病后的神经功能损伤可能引起肢体残疾，并损害运动，视觉和认知等神经系统功能我国MS患病人数超过10万

2021年1月，全球首个且唯一一个可用于改善MS患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片的上市申请被国家药监局受理，同年5月即获得批准上市，创下历史记录。新民晚报一位高中学历的父亲将杂物间作为“实验室”，为身患罕见病的儿子自制“救命药”。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。

此次入保的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发。不久前，这个消息引起了广泛关注。但作为一个制药人，光是被感动就很可怕。

渤健亚太区总裁温浩基表示，渤健的两款罕见病治疗药物首次参与国谈，即全部纳入医保目录，更加坚定了渤健在2030健康中国共建共享，全民健康的战略主题下，加速研发，引入创新药品，提升治疗可及性，推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心。”在近日召开的医药卫生产融创新发展浦江峰会上，医生，专家，企业负责人均指出，种罕见病药物面临一系列开发难题，需要各方共同努力，加快审批，加大研发力度，这将为罕见病药物落地带来新希望。。

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